Tribune
Par
Dr François Krabansky,
Secrétaire général du Haut Conseil des Nomenclatures
L’innovation en cancérologie, des promesses qui se concrétisent pour les patients
La lutte contre le cancer connaît des avancées permanentes. L’enjeu sur la mortalité évitable est de taille étant donné que le cancer en est la première cause. On peut citer les avancées notables dans le domaine de la génétique, que ce soit pour le diagnostic des cancers, leur catégorisation ou encore leur traitement. La détection de gènes permet en effet de diagnostiquer certains cancers, de les différencier et aussi de déterminer si les traitements seront efficaces ou non. C’est une évolution majeure de la médecine personnalisée et prédictive. L’utilisation de l’intelligence artificielle, notamment en imagerie, permet également d’envisager des améliorations importantes pour la détection et le diagnostic, et l’on sait l’importance de la précocité de la prise en charge dans ce domaine. En radiothérapie, les évolutions des techniques permettent des prises en charge plus spécifiques en fonction des situations. Elles permettent aussi le développement de l’hypofractionnement, réduisant considérablement le nombre de séances pour les patients. Enfin, nous pouvons citer les évolutions de la robotique pour les traitements chirurgicaux, qui portent également des espoirs importants en ce qui concerne les résultats, mais aussi dans l’après-cancer avec des techniques de reconstruction plus précises et donc plus efficaces.
Des innovations qui vont donc permettre de réduire la mortalité par une détection plus précoce, une amélioration de l’efficacité des traitements et qui participent également à l’amélioration de la qualité de vie des patients en réduisant les effets secondaires redoutables des traitements par chimiothérapie et radiothérapie. Toutefois, ces promesses ne peuvent être totalement tenues du fait de la situation d’accès au financement de l’innovation en France.
Un parcours long et peu lisible pour les acteurs porteurs d’innovations en cancérologie
La toute première étape pour les acteurs qui développent des solutions innovantes est d’obtenir le fameux marquage « CE ». Cette étape est indispensable, ne serait-ce que pour permettre l’utilisation du dispositif par des professionnels de santé.
Le Graal de l’accès au droit commun est généralement l’obtention d’une validation de la Haute Autorité de santé (HAS). En effet, le seul moyen de bénéficier d’une prise en charge dans le droit commun par l’assurance maladie, et donc la collectivité, est d’avoir une évaluation favorable de la HAS. Cette évaluation détermine le service attendu des dispositifs, c’est-à-dire leur utilité dans les prises en charge des patients, ainsi que l’amélioration du service attendu, qui compare le dispositif à l’existant afin d’identifier la plus-value du dispositif par rapport, soit à une prise en charge de référence, soit une prise en charge proche de celle du dispositif étudié.
Récemment, plusieurs techniques de séquençage génétique ont obtenu des avis favorables de la HAS. Il s’agit du test compagnon d’évaluation du statut HRD ou encore des techniques de séquençage haut débit de panel de gènes pour les cancers du poumon et gastro- intestinaux. Ce qui reste peu par rapport aux spectres des techniques disponibles.
La plus grande difficulté, en particulier pour les innovations portées par des acteurs avec de faibles moyens, se situe généralement à l’étape préalable à l’évaluation de la HAS. Les raisons sont multiples. La première est de comprendre que le professionnel ou l’établissement qui achète le dispositif n’est pas le payeur. Du moins, sa capacité d’achat dépend très largement des prises en charge de l’assurance maladie et des complémentaires.
La seconde est d’identifier par quelle modalité de financement est pris en charge le dispositif. C’est aujourd’hui une question compliquée, car elle dépend du type de dispositif et il n’existe pas de définitions réellement partagées des différentes catégories. Pour autant, identifier la modalité de financement est essentiel, car d’elle dépend la capacité des professionnels et des établissements à acheter ou non le dispositif avec ou sans avis de la HAS, mais aussi des modalités de remboursement.
Enfin, en fonction de la modalité de financement, un avis de la HAS peut donc être nécessaire. Cela concerne surtout les dispositifs à destination des patients, comme les prothèses par exemple. Mais certains dispositifs à destination des professionnels de santé peuvent également être concernés. Les entreprises doivent donc à ce stade déterminer si un avis de la HAS est nécessaire ou non. Si c’est bien le cas, elles doivent mettre en place une étude permettant à la HAS d’évaluer le dispositif. Une étape indispensable pour la prise en charge par l’assurance maladie qui peut être longue, voire très longue, mais également coûteuse. En effet, la mise en place d’études nécessite que le dispositif soit utilisé par des professionnels et qu’un recueil d’informations nécessaires à l’évaluation soit mis en place. La durée de l’étude peut être conséquente et, pendant ce temps, il faut trouver le moyen de financer l’utilisation du dispositif puisque l’assurance maladie ne peut le faire à ce stade.
Des aides ont été mises en place afin d’accompagner les acteurs lors de ce parcours. L’Agence de l’innovation en santé, Paris santé campus, l’Agence du numérique en santé, la plateforme G_nius, la BPI de façon plus globale et d’autres encore accompagnent les start-up en santé. La HAS se met également à disposition pour aider les acteurs à créer la méthode d’étude nécessaire pour la future évaluation. Elle le fait notamment dans le cadre de l’accès au forfait innovation qui permet de bénéficier d’un financement pour cette phase d’étude. Il existe d’autres modalités d’aide au financement telles que les dispositifs dérogatoires de l’assurance maladie de prise en charge anticipée numérique (PECAN) pour des dispositifs numériques ayant une visée thérapeutique ou de télésurveillance qui ont déjà démontré des bénéfices cliniques ou organisationnels, ou de prise en charge transitoire (PECT) pour les dispositifs éligibles à la liste des produits et prestations (LPP) couvrant des besoins mal couverts dans le cadre de maladies rares. Les conditions d’obtention de ces dispositifs sont assez spécifiques et restrictives et nécessitent un usage bien décrit du dispositif. Il existe également le fonds du Référentiel des actes innovants hors nomenclature (RIHN) spécifiquement pour les actes de biologie et d’anatomopathologie.
Les établissements publics peuvent également utiliser des fonds spécifiques comme les budgets pour les missions d’enseignement, de recherche, de référence et d’innovation (MERRI). Enfin, les Agences régionales de santé peuvent éventuellement utiliser le fonds d’intervention régionale (FIR) dans certains cas. Bien que de nombreuses aides existent, les conditions d’accès et les modalités de prise en charge semblent toujours mettre en difficulté les plus petits acteurs.
Une volonté collective d’aller plus vite dans l’accès à l’innovation, mais une évaluation de la pertinence qui reste indispensable dans un système solidaire
La période suivant l’émergence du dispositif et précédant l’avis favorable de la HAS ouvrant à la prise en charge par l’assurance maladie est la cause soit d’un échec, soit d’un enlisement des acteurs porteurs d’innovations. Elle retarde l’accès à des dispositifs innovants parfois d’un grand intérêt dans l’amélioration de la prise en charge des patients ou la pratique des professionnels. Les conséquences sont multiples, comme des iniquités d’accès pour les patients à des innovations qui peuvent améliorer les diagnostics ou des dispositifs thérapeutiques pouvant améliorer les chances de guérison, éviter des complications ou encore la qualité de vie et réduire les effets indésirables. Cela peut également avoir pour conséquence le retard de mise en place de dispositifs de prévention ou de dépistage pouvant limiter le risque de survenue de cancer, ou d’améliorer le pronostic avec une prise en charge plus précoce. Ce qui, dans le contexte de la prise en charge en cancérologie, peut représenter une perte de chance pour les patients. C’est aussi une difficulté d’accès à de nouveaux instruments ou machines pour des professionnels de santé qui peuvent améliorer la qualité des pratiques ou l’efficacité permettant d’augmenter le volume de prise en charge et réduire le délai d’accès pour les patients dans certains domaines ou spécialités.
Aussi tous s’accordent sur le fait de devoir faciliter et optimiser cette phase critique se situant entre l’émergence d’une innovation et le passage à l’échelle permis généralement une fois le financement de droit commun par l’assurance maladie assuré. Cela ne doit toutefois pas se faire au détriment de l’évaluation des dispositifs. En effet, si certains sont prometteurs, tous n’ont pas, après évaluation, les résultats escomptés. Or, dans notre système de santé solidaire dont l’équilibre est plus que jamais précaire, il n’est pas possible d’avoir une logique d’investissement massive de la collectivité avec une prise de risque inconsidérée. D’autant plus que les radiations de prises en charge sont difficiles à mettre en œuvre, or c’est un précepte de l’investissement que de pouvoir arrêter les frais en l’absence de résultat. L’argent perdu pour financer des projets sans intérêt démontré est celui du contribuable, ne l’oublions pas. Aussi, il est essentiel de conserver la garantie, apportée par l’évaluation de la HAS, d’une qualité et d’un intérêt suffisants des dispositifs avant que ces derniers ne soient pris en charge par l’assurance maladie. Bien entendu, cela ne signifie pas qu’il faille exclure toute notion d’investissement des fonds publics. Les différents financements énoncés plus haut, qui sont spécifiques aux dispositifs médicaux, en sont un exemple. Il existe d’autres financements dédiés à l’investissement en faveur de l’innovation de façon plus globale, mais qui peuvent être utilisés dans le domaine de la santé comme les subventions du Plan France 2030.
Comment améliorer l’accès au plus grand nombre aux innovations les plus pertinentes pour lutter contre le cancer ?
L’immense complexité du secteur de l’innovation en santé, qui connaît une évolution fulgurante par rapport à la capacité du système à s’en saisir, force à rester humble sur les solutions à apporter. Comme beaucoup de réponses aux problématiques de santé publique, il n’existe pas de solution unique et miracle qui permettrait de donner un accès quasi instantané aux innovations utiles et efficientes. Toutefois, au vu du contexte, il semble que plusieurs pistes seraient intéressantes à investir.
La première est de rendre plus lisibles les modalités de financement à terme pour les différents types de dispositifs. Pourquoi ? Parce qu’un instrument chirurgical ne sera pas financé comme un scanner ou une IRM. Qu’un dispositif médical implantable ne sera pas non plus pris en charge de la même façon qu’un dispositif numérique pour les patients ou pour les professionnels de santé. Certains sont financés par les tarifs hospitaliers via le PMSI, d’autres par un tarif à la LPP, d’autres encore sont inclus dans le tarif des actes médicaux qui comprennent les charges nécessaires à leur réalisation, et, pour certaines machines, il existe un forfait technique qui s’adapte au taux d’amortissement. Il faut donc, avant toute chose, que ces modalités soient clairement définies et partagées avec tous les acteurs du secteur. Dans la prise en charge du cancer, les tests génétiques peuvent être réalisés par les biologistes et les anatomopathologistes qui n’ont pas les mêmes modalités de prise en charge. Pour les tests compagnons, c’est-à-dire des tests génétiques réalisés en vue d’un traitement personnalisé, le traitement doit être pris en charge également. Ces notions doivent être bien identifiées dans le plan de développement.
Afin de faciliter l’identification des modalités de financement, il est également nécessaire de définir des catégories pour les dispositifs médicaux innovants. En effet, c’est en fonction de la catégorie du dispositif que les modalités de financements par l’assurance maladie ainsi que la définition des tarifs sont prévues. Ces catégories permettraient aussi d’identifier les dispositifs qui nécessitent un avis HAS de ceux qui peuvent être déployés avec le seul marquage CE. Par exemple, il faut distinguer les instruments, des consommables, des machines, des dispositifs implantables entre autres. Cette liste doit être exhaustive et refléter la réalité de la pratique, suffisamment précise pour être pertinente, mais pas trop pour rester lisible et cohérente avec les modalités de financement.
L’accompagnement des entreprises développant les dispositifs les plus prometteurs en termes de qualité des soins et d’efficience du système de santé semble aussi indispensable pour les guider entre les aides de financement et les démarches administratives. Notamment en vue de réaliser les études nécessaires à l’évaluation de la HAS. Une forme de guichet unique permettant d’informer les entreprises sur les modalités d’évaluation et les solutions de financement serait une piste intéressante. Elle pourrait également proposer une priorisation de l’évaluation des dispositifs les plus prometteurs à la HAS.
Nous avons vu que les aides pour financer l’utilisation des dispositifs lors des phases d’étude permettant par la suite une évaluation de la HAS sont multiples, avec des règles et des contraintes d’utilisation qui peuvent les rendre difficilement lisibles et accessibles. Réunir ces différents fonds en un seul dans une logique d’investissement, en identifiant les dispositifs les plus prometteurs qui pourraient en bénéficier et en l’intégrant dans une démarche évaluative, semble intéressant. C’est peu ou prou ce que propose le forfait innovation, qui pourrait être renforcé et peut-être mieux adapté aux contraintes des entreprises. L’assurance maladie, qui aujourd’hui n’est que spectatrice dans l’attente de l’avis de la HAS, devrait pouvoir être partie prenante pour identifier les dispositifs qui lui semblent les plus prometteurs.
Pour renforcer la pertinence des remboursements et la justesse des tarifs proposés par l’assurance maladie, l’évaluation médico-économique des dispositifs devrait se développer. À ce jour, c’est principalement l’intérêt clinique qui est évalué. Les informations sur les impacts organisationnels et les coûts des pratiques innovantes sont peu nombreuses, entrent peu en compte dans la décision de prise en charge par l’assurance maladie et compliquent la définition des tarifs. Une analyse plus poussée de ces impacts et ces pratiques devrait accompagner systématiquement les évaluations des dispositifs.
Ce qu’il faut retenir, c’est que l’accélération du déploiement des innovations ne doit pas se faire au détriment de l’évaluation de la pertinence, mais également de l’efficience. Pour permettre les deux, l’accompagnement des dispositifs prometteurs lors de la phase d’étude, juste après l’émergence et avant l’évaluation par la HAS, doit être renforcé. Les acteurs doivent pouvoir identifier facilement les démarches à réaliser et comment. Pour celles identifiées comme représentant un potentiel en matière d’évolution de la qualité des prises en charge ou d’amélioration de la performance ou de l’efficience du système de santé, une logique d’investissement doit être mise en place avec un fonds clairement défini et une utilisation pragmatique. Ce fonds doit permettre de soutenir la réalisation des études permettant l’évaluation des dispositifs innovants prometteurs en prenant en charge notamment les coûts de pratique des professionnels utilisant le dispositif et les coûts de l’étude.
La situation des tests génétiques utilisés en cancérologie est une situation particulière. L’évaluation de la HAS porte sur chacune des indications, en l’occurrence des types de cancers concernés, des tests, alors que les professionnels attendraient plutôt une évaluation globale des techniques pour pouvoir les utiliser dans les différentes situations cliniques. L’évaluation globale permettrait un accès plus rapide, mais aussi la possibilité d’utilisation des techniques dans des situations cliniques pour lesquelles la pertinence de leur usage n’est pas prouvée. À la clé, une perte d’efficience et des dépenses inutiles. C’est un exemple concret de la difficulté de positionnement du curseur sur la précision d’évaluation ouvrant à la prise en charge par l’assurance maladie. Dans ces conditions, un renfort des capacités d’analyse de la HAS semblerait utile pour traiter un plus grand volume d’évaluations et limiter les pertes de chance des patients atteints de cancer.
Il faudra sûrement aller beaucoup plus loin pour garantir un accès rapide et sécurisé aux innovations apportant une amélioration notable dans la prise en charge des patients et la pratique des professionnels. Commencer par clarifier la situation, accompagner les entreprises qui développent ces dispositifs et simplifier les démarches à ce stade serait un bon début, mais le chemin reste long.
